Treatment of severe primary IGF-1 deficiency using rhIGF-1 preparation – first three years of Polish experience

02.03.2019

Elżbieta Petriczko, Tomasz Jackowski, Anita Horodnicka-Józwa, Beata Wikiera, Anna Noczyńska, Maria Korpal-Szczyrska, Dorota Birkholz-Walerzak, Ewa Małecka-Tendera, Barbara Kalina-Fraska, Maria Kalina, Ewa Barg, Iwona Beń-Skowronek, Leszek Szewczyk, Maciej Hilczer, Joanna Smyczyńska, Renata Stawerska, Andrzej Lewiński, Katarzyna Ziora, Artur Bossowski, Edyta Pietrewicz, Beata Pyrżak, Andrzej Kędzia, Mieczysław Szalecki, Agnieszka Kilian, Mieczysław Walczak

Streszczenie

Wstęp: Celem badania była analiza efektów pierwszych 3 lat leczenia preparatem rekombinowanego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (rhIGF-1) u pacjentów w populacji polskiej.

Materiał i metody: Do leczenia rhIGF-1 (mekaserminą) zakwalifikowano w różnych ośrodkach 27 dzieci (22 chłopców i 5 dziewcząt) w wieku 2,8–16,0 lat, zgodnie z polskimi kryteriami: wysokość ciała < –3,0 SD oraz stężenie IGF-1 < 2,5 centyla przy prawidłowym stężeniu hormonu wzrostu (GH). Początkowa dawka mekaserminy wynosiła 40 μg/kg masy ciała (mc.) i była stopniowo zwiększana do średnio 100 μg/kg mc. 2 razy dziennie. Oceniano wysokość ciała, tempo wzrastania, masę ciała, wartość wskaźnika masy ciała (BMI) oraz zdarzenia niepożądane.

Wyniki: Leczenie mekaserminą skutkowało statystycznie istotnym przyrostem wysokości ciała (1,45 ± 1,06 SD; p < 0,01) oraz tempa wzrastania w porównaniu z wartościami sprzed leczenia. Najwyższe tempo wzrastania zaobserwowano w pierwszym roku leczenia, zmniejszało się ono w latach kolejnych. Przyrosty masy ciała i BMI w trakcie leczenia również osiągały wartości istotne statystycznie (odpowiednio 1,16 ± 0,76 SD and 0,86 ± 0,75 SD; p < 0,01). Zgłoszono wystąpienie 8 zdarzeń niepożądanych. Poza dwójką dzieci zdarzenia te były łagodne i przemijające, nie wymagały modyfikacji leczenia.

Wnioski: W populacji polskich dzieci z pierwotnym niedoborem IGF-1 leczenie z zastosowaniem rhIGF-1 było skuteczne i bezpieczne. Wykazano korzystny wpływ na wysokość ciała i znaczący wzrost tempa wzrastania, szczególnie w pierwszym roku leczenia. (Endokrynol Pol 2019; 70 (1): 21–27)

Słowa kluczowe: insulinopodobny czynnik wzrostu 1 (IGF-1); oporność na hormon wzrostu; niedobór IGF-1; niedobór wzrostu; terapia promująca wzrastanie; mekasermina; Polska

Pełny artykuł dostępny na łamach Endokrynologii Polskiej »