Skuteczność terapii rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (rhGH - recombinant human growth hormone) u pacjentów z zespołem niedorozwoju lewego serca (HLHS - hypoplastic left heart syndrome) i niskim wzrostem

26.10.2025

Aleksandra Furtak, Magdalena Ossowska, Karolina Komorkiewicz, Dominika Januś, Dorota Roztoczyńska, Jerzy B. Starzyk, Anna Wędrychowicz

Streszczenie

Wstęp: Zespół niedorozwoju lewego serca (HLHS - hypoplastic left heart syndrome) jest jednym z najcięższych wrodzonych wad serca. Mimo postępu medycyny, pacjenci z HLHS są narażeni na wiele powikłań krótko i długoterminowych, w tym zaburzenia wzrostu. Celem niniejszej pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia ludzkim rekombinowanym hormonem wzrostu (rhGH - recombinant human growth hormone) u pacjentów z HLHS i niedoborem wzrostu, wynikającym z niedoboru hormonu wzrostu (GHD – growth hormone deficiency) lub urodzenia się ze zbyt niską masą ciała/długością ciała (SGA – small for gestational age).

Pacjenci i metody: Przebadano ośmiu pacjentów płci męskiej (1-8) z HLHS i niskim wzrostem. Pacjenci zostali zakwalifikowani do terapii rhGH zgodnie z wytycznymi polskiego programu leczenia rhGH dedykowanego dzieciom z niskim wzrostem i GHD lub SGA. Pięciu pacjentów z GHD (1-5) zostało zakwalifikowanych do terapii rhGH. Średni wiek pacjentów wynosił 14,4 lat, ich wzrost SDS (odchylenie standardowe) wynosił średnio (-5,82). Pacjenci, u których nie rozpoczęto terapii rhGH, byli w wieku 13,8 lat, ich wzrost SDS wynosił średnio (-3,64). Aby ocenić skuteczność leczenia rhGH, oceniono wzrost pacjentów (SDS), wiek kostny i stężenie IGF1 przed rozpoczęciem terapii, około rok po rozpoczęciu terapii rhGH i w kolejnych latach.

Wyniki: Podczas leczenia rhGH średnie SD wzrostu uległo poprawie i zmieniło się z (-5,82) na (-5,38) w pierwszej ocenie po średnio 1,1 roku. Ostatecznie średnie SD wzrostu zmieniło się na (-4,92) po około 2,5 latach. U pacjentów bez terapii rhGH po 8-16 miesiącach obserwacji ich średnie SD wzrostu nie uległo poprawie i zmieniło się z (-3,79) na (-4,15).

Wnioski: Niedobór wzrostu u pacjentów z HLHS może mieć wieloczynnikową etiologię, nie tylko związaną z wadą serca i jej leczeniem. Każdy niski wzrost powinien zostać prawidłowo zdiagnozowany, a w przypadkach GHD należy wdrożyć terapię rhGH, jeśli to możliwe. W każdym przypadku decyzję należy podejmować indywidualnie, biorąc pod uwagę ogólny stan pacjenta i dodatkowe obciążenia.

Pełna treść publikacji w języku angielskim na łamach Endokrynologii Polskiej »